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創新藥研發浪潮下，我國創新藥企的研發模式已經進入由Fast-follow向Smart-follow甚至First-in-class轉換的新局面。由此，多個具備差異化和Best-in-class的創新藥項目不斷涌現，并逐步登上世界舞臺獲得全球醫藥企業的關注。

【資料圖】

近日，在2022年世界結締組織腫瘤學會年會上，深耕小分子腫瘤治療領域的和譽醫藥醫藥公布了其用于治療晚期腱鞘巨細胞瘤（TGCT）的CSF-1R抑制劑ABSK021的Ib期初步結果，展現出優異的抗腫瘤療效及安全性。

當前，國內還沒有一款針對治療TGCT患者的藥物獲批上市。若和譽醫藥的ABSK021日后能夠成功上市，將極大的滿足國內TGCT患者的治療需求。我們不妨就此來進一步探究這背后所蘊藏的投資機遇。

1、療效和安全性均優于全球唯一一款獲批的CSF-1R抑制劑

首先需要明確的是，ABSK021作為和譽醫藥自主研發的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑，是國產創新藥企開發的首款已進入臨床試驗的高選擇性CSF-1R抑制劑。

基于領先的技術研發優勢，ABSK021早在7月份就已被中國國家藥品監督管理局藥品審評中心認定為突破性治療藥物，意味著ABSK021的創新性和療效性已獲得國家專業機構的認可和支持。

從此次和譽醫藥公布的臨床結果來看，通過將ABSK021與目前全球針對治療TGCT唯一獲批上市的CSF-1R抑制劑——培西達替尼（Pexidartinib）及在研產品Vimseltinib進行對比發現，無論是從療效性還是安全性而言，ABSK021都展現出了顯著優勢。

于療效性方面，ABSK021的初步客觀緩解率（ORR）為68.0%，具有顯著的抗腫瘤療效。這次Ib期臨床試驗共有27名入組患者，在六個月內一名患者獲得完全緩解及16名患者獲得部分緩解。然而據數據顯示，Pexidartinib的ORR僅為39%，Vimseltinib的ORR為38%，均低于ABSK021的ORR。

資料來源：公司資料

同時，TGCT患者經治療后，不僅活動度、僵硬度及疼痛度都初步呈緩解趨勢，PD值（指病情進展）也發生了顯著變化，表明ABSK021對CSF-1R具有明顯抑制作用。

于安全性方面，ABSK021沒有明顯肝毒性，展現出良好的安全性。患者平均治療時間為6.8個月，85.2%的患者仍然在治療中。在接受治療期間，沒有患者出現嚴重不良事件和發色改變或嚴重肝臟損傷病例。而Pexidartinib的藥物標簽中有一則黑框警告，提示醫生及患者服用該藥存在潛在致命肝損傷風險。

總的來說，作為一種口服CSF-1R抑制劑，ABSK021這次在中國晚期TGCT患者中取得的積極成果，使其具備了成為全球同類產品中Best-in-class的潛力，凸顯出和譽醫藥強勁且領先的研發實力。

這不僅為ABSK021在中國的III期臨床研究的進一步評估提供了支撐，對于患者以及和譽自身而言也有著重大里程碑意義。